Генная терапия против ВИЧ/СПИД

Ученые компании Virxsys (г. Гейтерсберг, штат Мэриленд) и университета Пенсильвании разработали принципиально новый метод генной терапии, препятствующий размножению ВИЧ в организме.

Генная терапия
Генная терапия

Принцип действия метода (пока ученые называют его просто "VRX496") основан на том факте, что вирусные частицы сами по себе не опасны. Они начинают действовать только внутри клеток крови определенного типа - Т-лимфоцитов. Оказавшись в такой клетке, ВИЧ повреждает ее ДНК так, что вместо своих прямых обязанностей - обеспечения организму иммунитета, лимфоциты начинают размножать вирус.

Чтобы обмануть ВИЧ, ученые разработали сложную, но элегантную методику. Сначала они выделяют Т-лимфоциты из крови пациента и встраивают в них ген, кодирующий измененный вариант одного из белков оболочки вируса иммунодефицита. Такой лимфоцит будет исполнять вражескую команду "воспроизводить вирус" - но этот вирус будет с дефектом, и уже не сможет заражать здоровые клетки.

Затем в лабораторных условиях количество измененных лимфоцитов-"диверсантов" увеличивают и переливают пациенту.

Если при этом вирус прибегает к своей излюбленной тактике выработки устойчивости к лечению – удалению «плохого» гена – он также теряет способность к полноценной репродукции.

VRX496 в настоящее время находится на ранней стадии клинических испытаний, целью которых является оценка безопасности и подбор оптимальных дозировок. Из 54 участников испытаний ни у одного не развилось серьезных побочных эффектов, при этом у большинства наблюдаются клинические признаки эффективности лечения: снижение вирусного груза и увеличение количества нормальных Т-лимфоцитов.

Один из первых участников испытаний, на момент начала лечения имевший наиболее тяжелую форму заболевания, уже в течение более чем 4 лет чувствует себя удовлетворительно, несмотря на развившуюся толерантность к традиционным препаратам.

Анализ 9 образцов крови случайно отобранных участников клинических испытаний метода показал, что большинство выявляемых вирусных частиц представляют собой безвредные мутировавшие формы вируса.

В настоящее время ВИЧ-инфицированные пациенты вынуждены принимать коктейли из дорогостоящих и очень токсичных препаратов. Специалисты считают, что предлагаемый метод генной терапии, не избавляющий человека от заболевания, но позволяющий контролировать его течение, является приемлемой альтернативой.

По словам исполнительного директора Virxsys Рику Раутсола (Riku Rautsola), если предлагаемой компанией метод генной терапии ВИЧ получит официальное одобрение (что произойдет не ранее чем через несколько лет), примерная стоимость процедуры составит 130000 долларов США. Это большая сумма, однако следует учитывать, что пожизненное обеспечение ВИЧ-инфицированных комплексом современных антиретровирусных препаратов обходится около 700000 долларов.